علاج جيني ثوري يضع دبي في صدارة علاج ضمور العضلات الشوكي عالمياً
أعلن مستشفى في دبي عزمه أن يصبح واحداً من المراكز الطبية الرائدة عالمياً في علاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، بعد حصوله على موافقة لتقديم علاج جيني جديد يوصف بأنه نقلة نوعية في التعامل مع هذا المرض الوراثي النادر والمنهك.
وقال مستشفى ميد كير رويال التخصصي في منطقة القصيص إنه سيكون من بين أوائل المراكز خارج الولايات المتحدة التي تقدم العلاج الجيني المعتمد حديثاً والمعروف باسم إيتفيزما، والذي بات متاحاً للمرضى المصابين بضمور العضلات الشوكي ممن تزيد أعمارهم عن عامين أو يزيد وزنهم على 21 كيلوغراماً.
وأوضح أطباء في المستشفى أنهم يتوقعون أن تتحول دبي إلى وجهة علاجية للمرضى من مختلف أنحاء العالم، في ظل محدودية المراكز القادرة على تقديم هذا النوع المتقدم من العلاج الجيني، خاصة للفئات العمرية الأكبر سناً.
ويمثل إيتفيزما تطوراً مهماً مقارنة بعلاج زولجينسما، وهو علاج جيني آخر لضمور العضلات الشوكي تمت الموافقة عليه قبل عدة سنوات، لكنه كان يقتصر على الأطفال الصغار جداً، ما ترك المرضى الأكبر سناً بخيارات علاجية محدودة.
ويُعد ضمور العضلات الشوكي مرضاً وراثياً خطيراً قد يؤدي إلى إعاقة شديدة، وقد يكون قاتلاً في بعض الحالات، خصوصاً لدى الأطفال، إذا لم يُعالج مبكراً.
وفي وقت سابق من هذا الشهر، منحت مؤسسة الإمارات للدواء الموافقة التنظيمية على استخدام إيتفيزما داخل الدولة، لتصبح الإمارات ثاني دولة في العالم توافق على العلاج بعد الولايات المتحدة، حيث كانت إدارة الغذاء والدواء الأميركية قد أعطت الضوء الأخضر له الشهر الماضي.
ومن المرجح أن يتلقى مرضى من داخل الإمارات وخارجها العلاج في مستشفى ميد كير رويال التخصصي، الذي تديره شركة Medcare التابعة لمجموعة Aster DM Healthcare.
ومنذ عام 2020، استخدمت Medcare العلاج الجيني لعلاج نحو 180 طفلاً مصاباً بضمور العضلات الشوكي، بينهم مرضى قدموا من دول مثل إيران وتركيا ونيبال ورومانيا والهند وإثيوبيا.
ورغم عدم الإعلان رسمياً عن تكلفة إيتفيزما، يتوقع أن يكون العلاج باهظ الثمن، على غرار زولجينسما، الذي وُصف سابقاً بأنه أغلى دواء في العالم، إذ تصل تكلفته إلى نحو مليوني دولار للمريض الواحد.
وقال الدكتور فيفيك موندا، استشاري طب الأعصاب للأطفال في المستشفى، إن العلاج الجديد يمثل “تحولاً جذرياً” لأنه يتيح علاج الأطفال الأكبر سناً وحتى البالغين، ما قد يساعدهم على الوقوف وتحريك الأطراف والتنفس بشكل أفضل مقارنة بما كان متاحاً سابقاً.
وأعرب موندا عن تفاؤله بأن السلطات الإماراتية ستوفر التمويل للمرضى المواطنين، مشيراً إلى التجربة السابقة مع زولجينسما، حيث لعبت البرامج الحكومية دوراً محورياً في إتاحة العلاج للأسر الإماراتية.
وأوضح أن خيارات التمويل الأخرى للمرضى من الجنسيات المختلفة تشمل التأمين الطبي، أو التمويل الخاص والمجتمعي، لافتاً إلى اعتماد العديد من العائلات على حملات التمويل الجماعي والجمعيات الخيرية المسجلة في الدولة.
من جهتها، وصفت الدكتورة شانيلا لايجو، الرئيسة التنفيذية لمجموعة ميدكير الطبية، توفر العلاج الجديد بأنه “لحظة حاسمة” لرعاية مرضى ضمور العضلات الشوكي في المنطقة، مؤكدة أن هذا التطور يمنح العائلات التي استنفدت خياراتها العلاجية أملاً جديداً في تحسين نوعية الحياة والقدرات الوظيفية لمرضاهم.
الرابط المختصر https://gulfnews24.net/?p=73453